Mỹ: Thử nghiệm chỉnh sửa ADN chữa bệnh đột biến gene

Trong những năm gần đây, các nhà khoa học đã xem chỉnh sửa gen là một cách để loại bỏ các đột biến gây bệnh. Một loại kỹ thuật chỉnh sửa gen đã có bước phát triển lớn là CRISPR-Cas9, bao gồm thêm, bớt hoặc sửa đổi các chuỗi ADN để tác động đến chức năng của một gen.

Mặc dù CRISPR-Cas9 đã chứng minh thành công trên động vật, có những mối lo ngại đạo đức về việc sử dụng nó ở người. Đặc biệt, nhiều chuyên gia chỉ trích rằng kỹ thuật này có thể bị khai thác cho những mục đích phi điều trị, chẳng hạn như tạo ra “những em bé theo thiết kế”.

Các nhà khoa học tại Viện Broad sử dụng phương pháp cấy ghép và loại bỏ những phần khiếm khuyết di truyền trong 3 tỷ cặp ADN gốc, còn gọi là mã di truyền của cơ thể người. Đây được gọi là quá trình chỉnh sửa ADN.

Khoảng 75.000 loại đột biến gene khác nhau có thể gây bệnh ở người. Theo tiến sĩ Liu, liệu pháp mới có khả năng chữa trị khoảng 89% trong số các bệnh đó, 11% còn lại thuộc về trường hợp có quá nhiều bản sao của mã gene hoặc toàn bộ các gene đều bị thiếu. Theo tiến sĩ David Liu, tác giả chính của nghiên cứu, liệu pháp mới có khả năng chữa trị khoảng 89% các loại bệnh.

Liệu pháp chỉnh sửa mã gene bao gồm việc tìm kiếm các ADN cần chỉnh sửa, sau đó sử dụng một loại enzyme để sao chép chính xác mẫu gene. Liệu pháp này đã được thí nghiệm thành công trên tế bào của người và chuột.

Trong một thí nghiệm khác, liệu pháp này đã điều chỉnh thành công các gene đột biến gây bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm. Đây là bệnh lý di truyền khiến cơ thể người bệnh không sản sinh kịp hồng cầu cho quá trình sống.

Nhóm nghiên cứu cho biết đây được coi là liệu pháp tiềm năng để chữa trị các bệnh thường gặp do đột biến gene ở người. Tuy nhiên, vẫn còn nhiều việc cần tiến hành để tối ưu hóa phương pháp và cung cấp các mã gene hiệu quả trước khi được ứng dụng lâm sàng để điều trị cho người.

Mai Linh (t/h)